Редакционен информационен бюлетин
Подкрепеният от Immortal Dragons Unlimited Bio регистрира първото в света изпитване на двойна генна терапия за насочване към свързаната с възрастта загуба на мускули и съдов разпад.
Един от най-големите проблеми в дълголетието е и един от най-видимите: с напредването на възрастта мускулите тихо се изплъзват. Тази загуба прави повече от това да затруднява вдигането на тежести или изкачването на стълби. Той премахва мобилността, издръжливостта и независимостта – същите неща, които правят по-дълъг живот си струва. Това е фонът на новорегистрирано клинично изпитване от Неограничен Био портфейлна компания на базирания в Сингапур фонд за дълголетие Безсмъртни дракони който сега тества смел нов подход към свързания с възрастта мускулен спад.
Unlimited Bio регистрира проучване фаза 1/2a на ClinicalTrials.gov (NCT07443826), наречено CALM-AF-AI, за оценка на безопасността и ранните сигнали за ефикасност на двоен подход на генна терапия, насочен към запазване и възстановяване на стареещия мускул.
Според компанията се смята, че изпитването е първото регистрирано клинично проучване в световен мащаб, което комбинира AAV9-фолистатин с VEGF плазмидна генна терапия в един протокол. При дълголетието новостта е свързана с това дали една нова идея променя начина, по който мислим за самото остаряване.
Две терапии, един проблем със стареенето
В основата си опитът се опитва да реши прост проблем с отговор на по-системно ниво.
Една част от терапията използва фолистатин, доставен чрез AAV вектор. С прости думи, той е предназначен да блокира миостатина, естествен протеин, който действа като „спирачния педал“ на тялото върху мускулния растеж. Намалете тази спирачка и мускулите може да имат повече място за растеж или да устоят на спада.
Втората част използва VEGF плазмид, който е предназначен да насърчава растежа на нови, малки кръвоносни съдове. Мислете за това като за подобряване на пътната мрежа, която доставя кислород и хранителни вещества до мускулната тъкан.
Отделно тези идеи вече са натрапчиви. Заедно те предлагат нещо по-интересно: не само изграждане на повече мускули, но и подобряване на поддържащата система, която помага на този мускул да функционира и да издържи.
За дълголетните инвеститори и изследователи тази комбинация е истинската история. Стареенето рядко разваля нещо по едно; това е мрежов проблем. Загубата на мускули не се дължи само на по-слаби влакна, но и на по-лоша циркулация, по-бавно възстановяване и намаляваща системна устойчивост. Терапия, която се занимава с повече от един слой от този спад, подсказва накъде може да се насочи полето.
Проучването CALM-AF-AI е отворено, последователно проучване за повишаване на дозата, което се очаква да включи около 12 отговарящи на условията възрастни на възраст от 45 до 75 години в клиниката GARM в Роатан, Хондурас, под приложим етичен надзор.
Това е проучване на ранен етап, така че основната цел е безопасността. С други думи, може ли това да се даде, без да причини сериозни проблеми? Но изследователите също търсят ранни признаци, че това може да помогне.
Те ще проследят широк спектър от резултати в продължение на 12 месеца, включително чиста мускулна маса, костна плътност, сила на пресата на крака, сила на захващане, аеробна годност, изминато разстояние и измервания на слабост. Това е важно, защото измества фокуса от абстрактните лабораторни числа и към това дали тялото се представя по-добре в ежедневието.
Проучването е предназначено да генерира предварителни данни за безопасност и проучвателни данни за резултатите за комбинирана генна терапия при отговарящи на условията участници.
Immortal Dragons за първи път инвестира в Unlimited Bio през 2024 г. и това изпитание сега прави това убеждение клиничен крайъгълен камък.
“Подкрепихме Unlimited Bio, защото те имаха смелостта да третират стареенето като това, което е: инженерен проблем на системно ниво”, каза Боянг Уанг, основател на Immortal Dragons. “Ние вярваме, че това изследване може да допринесе с предварителни данни за нашата теза – комбинаторна генна терапия за стареене и да й помогне да премине от убеждения към клинична реалност.”
В дълголетието капиталът все повече тече към платформи, които третират стареенето не като отделна болест, а като група от взаимосвързани неуспехи. Логиката е позната на всеки, който наблюдава сектора: ако стареенето води до слабост, загуба на мускули, по-бавно възстановяване и по-висок риск от болести надолу по веригата, тогава насочването към биологията на стареенето нагоре по веригата може да доведе до по-широки печалби в здравеопазването, отколкото преследването на една диагноза наведнъж.
Регулаторно решение и сигнал
Изпитването се провежда в Próspera ZEDE, специална икономическа зона с по-гъвкава рамка за биомедицински иновации. Това е забележимо, но не е изненадващо.
Свързаният с възрастта мускулен спад все още заема трудно регулаторно пространство, тъй като самото стареене не е официално признато от основните регулатори като заболяване. Това създава повтарящо се затруднение в дълголетието: науката може да се движи по-бързо от политиката. Провеждането на ранно проучване в юрисдикция, желаеща да оцени такива интервенции под местен регулаторен и етичен надзор, включително IRB преглед, предлага начин за генериране на първоначални данни, които по-късно биха могли да подкрепят по-традиционни пътища на развитие. В този смисъл изпитанието също така тества маршрут напред за областта на дълголетието.
Това има значение за дълголетието
Ако опитът успее, дори скромен, това може да засили нарастващия аргумент в медицината за дълголетие: че бъдещето може да принадлежи на комбинираните терапии, изградени около функция, а не само върху биомаркери.
Да живееш по-дълго е едно. Друго е да останеш достатъчно силен, за да носиш хранителни стоки, да се възстановяваш от болест, да пътуваш, да работиш и да останеш независим. Мускулите не са козметика в контекста на стареенето; това е инфраструктура.
Този процес се откроява. Той е ранен, малък и далеч от окончателен, но също така е насочен към един от най-практичните въпроси на дълголетието: как да запазим способността на тялото да остане полезно за човека, който живее в него?
Новорегистрираното проучване на Unlimited Bio връща разговора на земята и обратно към истинското обещание за дълголетие.
Източник: https://www.accessnewswire.com/newsroom/en/business-and-professional-services/unlimited-bio-registers-first-in-class-dual-gene-therapy-trial-1148944