Ръководителят на Origami Therapeutics разкрива ключови стратегии за лечение на невродегенеративни заболявания
Американската биотехнологична компания Origami Therapeutics предлага иновативни подходи към лечението на невродегенеративни заболявания, като се фокусира върху използването на автофагията за целенасочено насочване към болестотворните протеини в мозъка. Със силно научно основание, компанията се стреми да промени начина, по който се разглеждат и лекуват такива усложнения, като се концентрира върху фундаменталните причини за тяхното възникване.
Origami Therapeutics е поставила за цел да възстанови правилната структура на протеините, които предизвикват невродегенерацията, или да ги елиминира изцяло, като се възползва от естествените системи за изхвърляне на протеини на организма. Със специален фокус върху болести като Хънтингтън, Алцхаймер, Паркинсон и други форми на деменции, компанията е на път да промени начина, по който се разбира и лекува невродегенерацията.
Последно обявеното партньорство между Origami и Ipsen има за цел да разработи програма за разграждане на протеини, целяща наследствени невродегенеративни разстройства. Основната концепция е, че много заболявания споделят общи механизми, свързани с протеиновата хомеостаза и изчистването на клетъчните отпадъци. Чрез насочване към тези основни причини, Origami стреми не само да забави напредъка на невродегенерацията, но и да промени фундаментално хода на заболяванията.
Както посочва главният изпълнителен директор на компанията, д-р Бет Хофман, основната цел е да се разработят целеви разградители на протеини и коректори на конформацията на протеини, които да се фокусират върху основната биология на болестта, а не само върху симптомите. Този подход има потенциал да има влияние не само върху невродегенеративните заболявания, но и върху други заболявания, свързани със стареенето и клетъчния упадък.
Д-р Хофман, която е специалист в областта на клетъчната и молекулярната биология, е водеща фигура в разработването на иновативни подходи за лечение на невронауките. След успешен опит в областта на кистозната фиброза, тя ръководи усилията на Origami за промяна на начина на лечение на невродегенеративни заболявания.
В основата на работата на Origami стои идеята за използване на малки молекули за фиксиране на счупени протеини, което може да промени начина, по който протеините се сгъват. Чрез този подход компанията се надява да възстанови баланса в клетките, подобрявайки техните функции и качеството на живот на пациентите.
Неправилното нагъване на протеините се смята за основна причина за много заболявания, като се появява също и като част от процеса на стареене. Способността на клетките да поддържат хомеостаза намалява с възрастта, което може да доведе до различни заболявания.
Origami използва фенотипен скрининг, който позволява на клетките да „кажат“ какво работи, вместо да се насочват към конкретен ген. Този подход помага на компанията да идентифицира ефективни молекули, които да се насочват към специфични протеини, без предварителни предположения за правилната цел.
Основната платформа на Origami използва пътя на автофагия-лизозома, един от най-известните клетъчни системи за изхвърляне на боклука. Чрез този път, компанията се стреми да възстанови протеостазата в клетките, подобрявайки различни клетъчни функции и процеси.
След успешни предклинични изпитвания, Origami се подготвя да премине към in vivo проучвания, за да потвърди ефективността на своите съединения в животински модели на болестта на Хънтингтън. Следващата стъпка ще бъде проучване на безопасността, преди компанията да премине към клинични изпитвания.
В заключение, Origami Therapeutics представлява иновативна компания, която използва научните открития и технологии, за да промени начина, по който се разглеждат и лекуват невродегенеративните заболявания. Със своя прецизен и целенасочен подход, компанията има потенциал да промени ландшафта на лечението в тази област и да открие нови пътища за борба с тези сериозни заболявания.
Editor’s Intelligence Brief